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重磅 | 晨伫科技发现新机制低毒性分子对抗帕金森症

2025.04.18

近日,晨伫科技利用其 MechGen 药物发现平台,从海量数据中精准挖掘出潜在保护神经元新通路靶点,并锁定一款候选药物分子用于帕金森病治疗。该分子在实验中表现良好,有望快速进入神经退行性适应症临床二期,充分彰显 AI 辅助药物研发的强大优势。


背景介绍

帕金森病(PD)作为全球第二大神经退行性疾病,其核心病理特征是多巴胺能神经元进行性损伤,导致运动迟缓、肌肉僵直等典型症状。尽管左旋多巴等传统药物可短期缓解症状,但长期使用存在疗效减退和运动并发症等局限。

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图1.帕金森病是由于黑质致密部中释放多巴胺的神经元死亡而引起的,可以通过上图中黑色素的丢失来观察。
传统治疗药物,如左旋多巴(通过补充多巴胺发挥作用)、司来吉兰(通过抑制多巴胺分解,提升多巴胺水平)以及多巴胺激动剂(直接刺激多巴胺受体),虽能在短期内缓解症状,但长期使用普遍存在神经毒性(可能加速疾病进展)、系统毒性(如肝损伤、心血管风险)和行为毒性(如冲动控制障碍)等挑战。

研发成果

日前晨伫科技基于其自主研发的 MechGen 药物发现平台新机制靶点发现平台,利用大数据挖掘模型从海量数据中精准筛选出一条潜在保护神经元的新通路靶点。之后,晨伫科技应用虚拟筛选平台和药物重定向平台定位了一款针对此靶点的癌症二期临床候选分子并在PD中测试了其神经保护效果(图2)。

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图2.晨伫科技治疗帕金森候选药物在疾病模型小鼠药效测试中的表现。


在安全性评估中,给药小鼠的体重、摄食量等生理指标未出现显著变化,且未观察到与给药相关的异常情况,表明候选药物分子具有良好的耐受性和安全性。药代动力学研究显示,该分子具备出色的血脑屏障穿透能力,能够有效到达中枢神经系统。在行为学实验中,用药小鼠的运动能力显著改善,效果类似于阳性对照药物司来吉兰,进一步验证了其在帕金森症治疗中的潜力。这些积极的实验结果为该候选药物分子的进一步开发提供了有力支持,有望成为帕金森症治疗的新选择。

晨伫科技开发的该药物相较于传统帕金森病治疗药物,展现出显著优势:其一,该药物通过保护神经元的创新机制发挥作用,为帕金森病的治疗开辟了新路径;其二,与市面上已有的药物相比,该候选药物分子的毒性极低,预示着更好的安全性和耐受性;其三,该分子不仅可单独使用,还具备与其他药物联合应用的潜力,为治疗方案的多样化提供了可能。

此外鉴于其独特的神经元保护机制,晨伫科技之前在阿尔茨海默病治疗中也测试了该药物,并取得了良好的表现。同时,该药物在帕金森症相关实验中的良好表现,进一步验证了其在神经退行性疾病治疗中的巨大潜力。这一发现不仅体现了晨伫科技在药物重定向领域的技术优势,也为多种神经性疾病的治疗开辟了新的可能性。通过这种创新的药物开发模式,晨伫科技正在为全球患者提供更具针对性和高效性的治疗选择。

目前此药物针对PD和AD的临床申报数据搜集正在进行中。鉴于其已经在癌症适应症进入临床二期,该分子很有希望顺利在神经退行性适应症上快速进入临床二期。


晨伫优势

在晨伫科技的创新药物研发过程中,AI 技术发挥了至关重要的作用。其自主研发的 MechGen 药物发现平台,依托强大的 AI 算法和大数据挖掘模型,能够从海量复杂的生物医学数据中精准筛选出潜在的保护神经元新通路靶点,这极大提高了靶点发现的效率和准确性,相比传统依赖人工经验与文献调研的方式,大大缩短了研发周期并降低了成本。

在虚拟筛选环节,AI 驱动的虚拟筛选平台可快速对庞大的化合物库进行筛选,依据靶点的结构与功能特性,预测化合物与靶点的结合亲和力及活性,高效锁定具有潜在活性的候选分子,避免了大量实验室盲目筛选的繁琐工作,加速了药物发现的进程。而药物重定向平台借助 AI 的数据分析与预测能力,能够重新审视已在其他疾病领域进入临床阶段的药物分子,挖掘其在帕金森病治疗中的潜在价值,这不仅降低了药物研发的风险,还充分利用了已有的临床数据和研究基础,为帕金森病治疗带来了全新的希望,展现了 AI 辅助药物研发在提高效率、降低成本以及创新突破等方面的显著优势。

参考资料:

1.Wikipedia-Parkinson's disease

2.Blausen.com staff (2014). "Medical gallery of Blausen Medical 2014". WikiJournal of Medicine 1 (2). DOI:10.15347/wjm/2014.010. ISSN 2002-4436.


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